國內首個CRISPR基因編輯臨床獲受理 產業轉化提速(股)
27日,博雅輯因宣布,國家藥監局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干祖細胞注射液的臨床試驗申請,這也是國內首個獲得受理的CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請。
自2013年以來,基因編輯領域持續火熱。近日,國外兩位女性科學家發現了基因技術中的超級工具CRISPR/Cas9基因剪刀,一舉獲得2020年諾貝爾化學獎,基因編輯技術再次走入人們視線。據梳理,僅在過去的一年半中,就至少有11項基因編輯研發項目在美國、歐盟進入臨床開發階段,其中有6項基于CRISPR基因編輯系統。而國內的基因編輯產業也已經開始呈現加速發展勢頭。
相關上市公司:
新開源(行情300109,診股):外泌體、表觀遺傳學、干細胞研究工具、CRISPR-Cas9 基因編輯工具等產品滿足了前沿的新型疾病研究方向需要,因此形成了強大的產品組合優勢;
昭衍新藥(行情603127,診股):正在致力于打造領先的、高效的、穩定的實驗動物遺傳資源及基因工程技術平臺,主要從事用于新藥研發的動物疾病模型創建,利用基因編輯技術,開展用于新藥研發的基因編輯模式動物定制服務,并進行規模化繁育。
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